امروز، اداره غذا و داروی ایالات متحده (FDA) داروی لکمبی (لکانماب-آیرمب) که برای درمان بیماران بالغ مبتلا به بیماری آلزایمر مشخص شده است، را به تأیید سنتی تبدیل کرد. این تصمیم براساس اطمینان حاصل از یک آزمایش تأییدی از کارآمدی بالینی دارو اتخاذ شد. لکمبی، اولین آنتی بادی هدایتشده آمیلوئید بتا است که از تأیید شتابپذیری به تأیید سنتی برای درمان بیماری آلزایمر تغییر مسیر کرده است. این دارو با کاهش پلاکهای آمیلوئیدی که در مغز تشکیل میشوند و یکی از ویژگیهای مهم پاتوفیزیولوژیکی این بیماری هستند، کار میکند. لکمبی در ژانویه تحت مسیر موافقت شتابپذیری تأیید شد. این مسیر به FDA اجازه میدهد که داروها را برای شرایط جدی که نیاز پزشکی برآورده نشده است تأیید کند، بر اساس دادههای بالینی که اثر دارو را روی نقطه پایانی پویا (surrogate endpoint)، که در مورد لکمبی کاهش پلاکهای آمیلوئیدی در مغز است، نشان میدهد و احتمال بالقوه بهبود بالینی بیماران را پیشبینی میکند، تأیید شود. به عنوان یک الزامات پساشباهبازاریابی موافقت شتابپذیری، FDA از متقاضی اختصاصی درخواست یک آزمایش کلینیکی، معمولاً به عنوان مطالعه تأییدی نامیده میشود، برای تأیید کارآمدی پیشبینیشده لکمبی خواست. ارزیابی کارآمدی لکمبی با استفاده از نتایج مطالعه 301 (CLARITY AD)، یک آزمایش بالینی تصادفی کنترلشده فاز 3، انجام شد. ترزا بوراکیو، مدیر عامل اداره علوم اداره ارزیابی و تحقیق دارویی FDA، گفت: "اقدام امروز نخستین تأیید است که دارویی که به فرایند بیماری آلزایمر میآمد، بهبود بالینی را در این بیماری مخرب نشان داده است." او افزود: "این مطالعه تأییدی نشان داد که این درمان برای بیماران مبتلا به بیماری آلزایمر، ایمن و مؤثر است." بیماری آلزایمر یک اختلال غیرقابل بازگشت و پیشرو در مغز است که بیش از 6.5 میلیون آمریکایی را تحت تأثیر قرار داده است. این بیماری بهطور آهسته حافظه و مهارتهای تفکری انسان را تخریب کرده و در نهایت، توانایی انجام وظایف ساده را نیز لغو میکند. اگرچه دلایل دقیق بروز آلزایمر بهطور کامل معلوم نیست، اما با تغییراتی در مغز، از جمله تشکیل پلاکهای آمیلوئیدی بتا و ژنوسیدهای نوروفیبریلری یا تائو که منجر به از دست دادن نورونها و ارتباطات آنها میشوند، مشخص میشود. مطالعه 301، یک مطالعه چند مرکزی، تصادفیشده، دوسوکور، کنترلشده با placebo و گروههای موازی بود که 1,795 بیمار مبتلا به بیماری آلزایمر در آن ثبتنام کردند. درمان در بیمارانی با نقص شناختی سبک یا درجه نخست تورمنت بیماری آغاز شد و حضور پاتولوژ