اندرو کاسی عمر کاری خود را در بخش تحقیقات مخابرات گذرانده بود تا اینکه در سال 2010 تشخیص بیماری پارکینسون او را به سمت بازنشستگی پیش از موعد سوق داد. کنجکاو در مورد بیماری خود، که به عنوان یک مشکل مهندسی فکر می کرد، تصمیم گرفت برای آزمایشات بالینی داوطلب شود. او می‌گوید: «وقت داشتم، چیزی ارزشمند که می‌توانستم به فرآیند درک بیماری و یافتن درمان‌های خوب بدهم». در سال 2024، او در یک محاکمه رادیکال پذیرفته شد. در اکتبر آن سال، جراحان در لوند، سوئد، نورون هایی را که از سلول های بنیادی جنینی انسان (ES) مشتق شده بودند، در مغز او قرار دادند. امید این است که در نهایت بخشی از بافت آسیب دیده او را جایگزین کنند. سلول های بنیادی دیابت زنان را معکوس می کنند - اولین بار در جهان این مطالعه یکی از بیش از 100 کارآزمایی بالینی است که پتانسیل سلول های بنیادی را برای جایگزینی یا مکمل بافت ها در بیماری های ناتوان کننده یا تهدید کننده زندگی، از جمله سرطان، دیابت، صرع، نارسایی قلبی و برخی بیماری های چشمی بررسی می کند. این رویکردی متفاوت از درمان‌های تایید نشده‌ای است که توسط بسیاری از کلینیک‌های سایه ارائه می‌شود، که از انواع سلول‌های بنیادی استفاده می‌کنند که به بافت جدید تبدیل نمی‌شوند. همه آزمایش‌ها کوچک هستند و عمدتاً بر ایمنی تمرکز دارند. و هنوز چالش‌های اساسی وجود دارد، از جمله تعیین اینکه کدام سلول‌ها برای چه اهدافی مناسب‌تر هستند و بررسی چگونگی دور زدن نیاز به داروهای سرکوب‌کننده سیستم ایمنی که بدن را از رد سلول‌ها بازمی‌دارد اما خطر عفونت را افزایش می‌دهد. با این حال، انبوهی از مطالعات بالینی نقطه عطفی برای درمان با سلول های بنیادی است. به دنبال دهه‌ها تحقیق فشرده که گاه بحث‌های اخلاقی و سیاسی را برانگیخته است، ایمنی و پتانسیل سلول‌های بنیادی برای بازسازی بافت اکنون به طور گسترده در حال آزمایش است. مارتین پرا متخصص سلول های بنیادی در آزمایشگاه جکسون در بار هاربر، مین می گوید: «نرخ پیشرفت قابل توجه بوده است. فقط 26 سال از زمانی که یاد گرفتیم سلول های بنیادی انسانی را در فلاسک کشت کنیم، می گذرد. محققان انتظار دارند به زودی برخی از درمان های سلول بنیادی وارد کلینیک شوند. آنها می گویند که درمان برخی از بیماری ها می تواند طی پنج تا ده سال به بخشی از طب عمومی تبدیل شود. علائم کاسی زمانی که او فقط 44 سال داشت با یک لرزش کوچک و مداوم در انگشتانش شروع شد. علائم حرکتی مشخصه پارکینسون ناشی از انحطاط نورون‌های تولیدکننده دوپامین به نام سلول‌های A9 در جسم سیاه مغز است. داروهایی که جایگزین دوپامین از دست رفته می شوند موثر هستند، اما دارای عوارض جانبی از جمله حرکات کنترل نشده و رفتارهای تکانشی هستند. و با پیشرفت بیماری، اثربخشی داروها کاهش می یابد و عوارض جانبی بدتر می شود. ایده جایگزینی سلول های دژنره شده دوپامینرژیک سابقه طولانی دارد. در طول توسعه، سلول های پرتوان ES، که پتانسیل تبدیل شدن به انواع سلولی را دارند، به سلول های تخصصی مغز، قلب، ریه ها و غیره تبدیل می شوند. از نظر تئوری، سلول های بنیادی پیوندی می توانند هر بافت آسیب دیده را ترمیم کنند. پارکینسون خود را برای آزمایش این نظریه وام داد. اولین پیوند چنین سلول هایی در سال 1987 در سوئد با استفاده از نورون های مغز در حال رشد جنین های حاصل از حاملگی های خاتمه یافته، که تنها منبع سلول های عصبی نابالغ یا پیش ساز در آن زمان بود، انجام شد. از آن زمان تاکنون، بیش از 400 فرد مبتلا به پارکینسون چنین پیوندی را دریافت کرده اند - با نتایج متفاوت. بسیاری از مردم هیچ فایده ای نداشتند یا عوارض جانبی ناتوان کننده ای داشتند. اما برخی دیگر آنقدر بهبود یافتند که دیگر نیازی به مصرف داروهای دوپامینرژیک نداشتند. راجر بارکر، متخصص مغز و اعصاب از دانشگاه کمبریج بریتانیا، می گوید: «به طور کلی، مطالعات به ما نشان داد که این رویکرد می تواند گاهی اوقات به طور متحول کننده عمل کند. "اما ما به یک منبع معتبرتر نیاز داشتیم." بافت مغز جنین را نمی توان استاندارد کرد و همچنین ممکن است با اجدادی که قرار است به سلول های نادرستی بالغ شوند، آلوده شود. علاوه بر این، برخی از افراد به استفاده از این مطالب ایرادات اخلاقی یا مذهبی دارند. و در هر صورت، بارکر خاطرنشان می کند، اغلب یافتن مواد کافی برای ادامه عملیات پیوند سلول ها دشوار بوده است. چشم انداز درمان با سلول های بنیادی ترمیمی زمانی بهبود یافت که امکان استخراج سلول های تخصصی از منابع قابل کنترل تر، به ویژه سلول های ES انسانی و بعداً سلول های بنیادی پرتوان القایی (iPS) فراهم شد که با برنامه ریزی مجدد سلول های بالغ برای بازگشت به حالت نابالغ ایجاد می شوند. . امروزه می توان تعداد زیادی سلول تخصصی را با کیفیت و خلوص کافی برای کلینیک تولید کرد. آگنیت کرکبی، محقق سلول‌های بنیادی در دانشگاه کپنهاگ و همکارانش چشم‌انداز آزمایش‌های بالینی سلول‌های بنیادی بازسازی‌کننده را در سراسر جهان بررسی کرده‌اند و تا دسامبر 2024، 116 کارآزمایی تایید شده یا تکمیل‌شده در طیف وسیعی از بیماری‌ها را شناسایی کرده‌اند. حدود نیمی از آنها از سلول های ES انسان به عنوان ماده اولیه استفاده می کنند. سایر مطالعات از سلول‌های iPS استفاده می‌کنند، یا از سلول‌های پوست یا خون افراد برای درمان بیماری‌های خود تولید می‌شوند. دوازده مورد از آزمایش‌ها برای درمان بیماری پارکینسون با استفاده از سلول‌های تولیدکننده دوپامین مشتق شده از سلول‌های بنیادی تلاش می‌کنند. محاکمه ای که کیسی در آن ثبت نام شده است، که بارکر رهبری آن را بر عهده دارد، و آزمایش پیشرفته دیگری که توسط BlueRock Therapeutics، یک شرکت بیوتکنولوژی مستقر در کمبریج، ماساچوست، انجام شد، به شرکت کنندگان سلول های پیش ساز A9 مشتق شده از سلول های ES انسانی را داد. آزمایش BlueRock نتایج اولیه را برای 12 شرکت کننده گزارش کرده است. دو سال بعد، این درمان بی‌خطر بود و نشانه‌هایی از اثربخشی را در افرادی که دوز بالاتر از دوز دریافت می‌کردند نشان داد. تاکنون، هیچ کارآزمایی پارکینسون عوارض جانبی حرکتی کنترل نشده مانند مواردی که با داروهای دوپامینرژیک و در برخی کارآزمایی‌هایی که از بافت جنینی استفاده می‌کردند، گزارش نکرده است. در مقایسه با سایر اندام‌ها، مانند قلب، لوزالمعده و کلیه‌ها، ثابت شده است که مغز یکی از ساده‌ترین اندام‌ها برای درمان با سلول‌های بنیادی است. یک مزیت این است که مغز تا حد زیادی از سیستم ایمنی بدن محافظت می‌شود که بافت خارجی را جستجو کرده و از بین می‌برد. شرکت‌کنندگان در کارآزمایی‌های پارکینسون تنها به مدت یک سال داروهای سرکوب‌کننده ایمنی دریافت می‌کنند تا دوره‌ای را پوشش دهند که سد خونی-مغزی پس از جراحی بهبود می‌یابد. شرکت‌کنندگان در آزمایش‌های مربوط به سایر اندام‌ها معمولاً داروها را تا آخر عمر دریافت می‌کنند. و مغز سازگار است. سلول‌های A9 معمولاً در جسم سیاه قرار دارند و برجستگی‌هایی را به سمت پوتامن، در جلوی مغز می‌فرستند، جایی که دوپامین آزاد می‌کنند. اما جراحان مغز و اعصاب اغلب سلول های پیش ساز را مستقیماً در پوتامن قرار می دهند زیرا عمل جراحی آسان تر است. بارکر می گوید، توانایی مغز برای انطباق با بافت جنین و سلول های پیوند شده به محل «اشتباه» «بسیار هوشمندانه» است. او می‌گوید، به همان اندازه قابل توجه، مطالعه صرع است که در آن سلول‌های پیوندی مشتق‌شده از سلول‌های ES انسان در مدارهای عصبی صحیح در مغز ادغام می‌شوند. در این کارآزمایی بالینی که توسط شرکت بیوتکنولوژی Neurona Therapeutics مستقر در سانفرانسیسکو، کالیفرنیا اداره می‌شود، جراحان نسخه‌های نابالغ نوعی سلول مغزی به نام نورون‌ها را به مغز ده نفر مبتلا به نوعی صرع پیوند زدند که با دارو قابل کنترل نبود. قبل از دریافت این درمان، تشنج شرکت‌کنندگان به قدری مکرر و ناتوان‌کننده بود که نمی‌توانستند مستقل زندگی کنند. یک سال پس از پیوند، فراوانی تشنج‌های شدید در دو شرکت‌کننده اول تقریباً به صفر رسیده بود، اثری که برای دو سال باقی مانده است. بسیاری از شرکت کنندگان دیگر کاهش قابل توجهی در دفعات تشنج داشته اند. این شرکت گزارش می دهد که هیچ عارضه جانبی قابل توجهی و هیچ آسیب شناختی وجود ندارد. ژوئن گذشته، سازمان غذا و داروی ایالات متحده به این درمان وضعیت سریع اعطا کرد تا روندی را که منجر به تایید مقررات می شود تسریع بخشد. آرنولد کریگشتاین از دانشگاه کالیفرنیا، سانفرانسیسکو، که یکی از بنیانگذاران Neurona Therapeutics است، می‌گوید: «نتایج برای بیماران بسیار مشابه بود، حتی اگر روش‌ها در مکان‌های مختلف در سراسر کشور انجام شد». "این بسیار قوی است." مانند مغز، چشم نیز به خوبی در برابر سیستم ایمنی بدن محافظت می شود. کرکبی و همکارانش 29 کارآزمایی بالینی را برای بیماری های چشمی، به ویژه برای انواع دژنراسیون ماکولا مرتبط با سن شناسایی کردند. سایر اندام ها از امتیاز ایمنی یکسانی برخوردار نیستند، اما مسئول برخی از بیماری های سنگین، از جمله نارسایی قلبی و همچنین دیابت نوع 1 هستند که در اثر تخریب سلول های جزایر تولید کننده انسولین در پانکراس ایجاد می شود. پیشرفت برای سایر شرایط کندتر بوده است. اما نتایج اولیه مثبت حاصل از آزمایشی که توسط شرکت دارویی Vertex Pharmaceuticals مستقر در بوستون، ماساچوست انجام شده است، هجوم خوش بینی به دیابت را ایجاد کرده است. داگلاس ملتون، زیست شناس سلول های بنیادی و همکارانش اولین سلول های جزایر عملکردی را از یک رده سلولی ES انسانی در سال 2014 در دانشگاه هاروارد در کمبریج 2 ایجاد کردند. اکنون در Vertex، او با استفاده از سلول‌های جزیره‌ای اختصاصی که با روش‌های مشابه تولید می‌شوند، آزمایشی بر روی افراد مبتلا به اشکال خاص این بیماری را هدایت می‌کند. سلول‌ها در هر کجای بدن، در این مورد، کبد، کار خود را انجام می‌دهند. به گفته این شرکت، 9 نفر از 12 شرکت کننده که دوز کامل را دریافت کردند، دیگر نیازی به تزریق انسولین ندارند و دو نفر دیگر توانستند دوز خود را کاهش دهند. ملتون، که در دهه 1990، زمانی که پسر نوزادش مبتلا به دیابت نوع 1 تشخیص داده شد، به این رشته نقل مکان کرد، می‌گوید: «از اینکه این کار به خوبی کار می‌کرد شگفت‌زده و خوشحال شدم. و به خصوص از دیدن پتانسیلی که برای بیماران دارد خوشحالم. قلب به ویژه برای طب احیا کننده آزاردهنده بوده است. این یک پمپ بزرگ و پیچیده است که از انواع مختلف سلول تشکیل شده است و هر گونه آسیب باید در محل برطرف شود. کریستین مومری، دانشمند سلول های بنیادی در دانشگاه لیدن هلند، یکی از اولین کسانی بود که در سال 2002 سلول های عضلانی ضربان قلب یا کاردیومیوسیت ها را از سلول های ES انسان تولید کرد. اما، او به سرعت متوجه شد که این کار چقدر چالش برانگیز خواهد بود. در کلینیک، به ویژه زمانی که او دید که یک قلب عمیقاً زخمی و چرب در طی یک عمل جراحی برداشته شده است. "من فکر کردم: ما به این زودی نمی توانیم آن را برطرف کنیم." او جهت تحقیق خود را به مدل سازی بیماری تغییر داد. اما شوخ طبعی مامری می‌گوید که تقریباً 64 میلیون نفر در سراسر جهان مبتلا به نارسایی قلبی هستند و برای پشتکار کسانی که تسلیم نشده‌اند ارزش قائل است.